尊敬的专家：
您好！
肺泡蛋白沉积症（pulmonary alveolar proteinosis，PAP）是一组罕见的肺部疾病。目前，不同PAP临床研究所选择和报告的结局存在较大差异，即使研究相似的患者或治疗方法，也可能采用不同的评价内容，从而影响研究结果之间的比较、合并及应用。因此，有必要确定一组所有PAP临床研究均应关注的重要结局。
“结局指标”是指临床研究中用于反映患者病情、治疗效果或生活影响的结果，例如，死亡率、肺功能、呼吸症状和生活质量。核心结局指标集（Core Outcome Set，COS）是经规范的共识程序确定的一组最重要的结局，原则上所有相关临床研究均应至少测量并报告。它规定的是“应该报告什么”，但不限制研究者根据具体研究目的增加其他结局。我们希望通过本次调查了解：哪些结局重要到应当由所有PAP临床研究至少报告。
前期，研究组已完成PAP临床研究结局的范围综述，并开展患者照顾者访谈，经归类、去重和概念合并后形成本轮德尔菲调查的候选结局清单。经课题组讨论，后续核心结局指标集的研究范围将聚焦儿童PAP，成人PAP暂不纳入本阶段的共识范围。
本研究拟开展2～3轮德尔菲调查，在开展正式德尔菲调查前，本问卷拟由科室内部老师对候选结局进行初步筛选，判断各项结局是否重要到应由所有儿童PAP临床研究至少测量并报告，从而适当缩短候选结局清单，降低后续正式德尔菲调查的填写负担。
请结合您的临床、护理、科研或方法学经验，判断每项结局是否重要到应由所有PAP临床研究至少测量并报告。本问卷采用1～5分重要性量表，评分越高，表示您认为该结局越应纳入核心结局指标集。
完成本轮问卷预计需要10～15分钟。评分无对错之分，请基于您的专业知识和临床经验做出独立判断。
A. 死亡与生存
本领域关注PAP是否影响患者生存以及生存时间。本节共1项，每项请选择一个1–5分的重要性评分。
第二部分：生理与临床结局
本领域关注PAP引起的身体功能、临床表现及疾病状态变化，包括血液、心肺功能、呼吸症状、影像学表现、感染和病情稳定情况等。本节共22项，每项请选择一个1–5分的重要性评分。
C. 生活影响
本领域关注PAP对患者日常活动、自我照顾、生活质量、睡眠、工作或学习、认知、情绪及社会活动等方面的影响。本节共10项，每项请选择一个1–5分的重要性评分。
D. 医疗服务体验
本领域关注患者接受医疗服务和治疗过程中的体验，包括治疗的可接受性、依从性、满意度、医疗服务可及性以及医患沟通等。本节共5项，每项请选择一个1–5分的重要性评分。
E. 资源使用与负担
本领域关注PAP及其诊疗过程对患者、家庭和医疗系统造成的资源消耗与负担，包括治疗费用、住院、进一步治疗、氧疗、诊断延迟以及患者和照顾者负担等。本节共8项，每项请选择一个1–5分的重要性评分。
F. 不良事件
本领域关注治疗期间出现的不良反应、身体损害或其他不良医学情况，以及因这些问题导致的治疗中断。本节共2项。每项请选择一个1–5分的重要性评分；如不了解或无法判断，请选择10。
不良反应
