真实世界医保综合价值评估的优先领域框架 \n第1轮专家咨询问卷

尊敬的专家:

       首先感谢您能参与本次调查的咨询!

       随着国家医保目录动态调整常态化,大量创新药在“附条件批准”或“证据不充分”的情况下进入谈判环节。医保部门面临的核心痛点是:如何在准入前精准识别高基金风险、高证据缺口的品种以提前布局RWE,并在准入后利用RWE进行有效监管,以确保基金安全与购买价值。

      本研究旨在构建一套科学的指标体系,量化筛选最迫切需要补充RWE的药品/疾病领域,并厘清RWE在医保准入前与准入后的差异化应用场景。您在该领域的深厚造诣对确保指标体系的科学性与实用性至关重要。

本次咨询采用Delphi法。随函附上第一轮咨询问卷,主要征询您对指标重要性、可获得性的意见。填写大约占用您15-20分钟,需要您配合完成的内容如下:


l第一部分为专家个人信息表

        需要您根据自己的情况进行个人基本信息的填写,所填写的内容只是作为研究所用,我们将对您的个人信息进行严格保密,请您放心填写。


l第二部分是指标体系的专家咨询表

        本研究在广泛查阅文献的基础上,构建了识别指标体系草案,包含了3个一级指标,13个二级指标。在这个部分,课题组需要借助您丰富的工作经历针对以下几个方面提出您的宝贵意见:

        需要您对指标的名称、释义以及指标的量化分级提出您的修改意见。如果您认为该指标的名称有歧义、指标释义不明晰等,您都可以在修改建议栏提出您的意见和建议。

        需要您对指标的重要性进行评价。重要等级分为:非常重要、比较重要、一般重要、不太重要、不重要,每个重要性等级都有相应的分值,请您根据您的专业判断来对待评价指标的重要性进行判断。

        需要您填写对指标可获得性判断的依据。指该指标所需数据在实际评价工作中可获取的难易程度,完全不可获得、勉强可获得、基本可获得、高度可获得、完全可获得,每个可获得性等级都有相应的分值,请您根据您的专业判断来对待评价指标的可获得性进行判断。

       您认为有重要的一级指标、二级指标在列出的指标体系里面未包含到的,您可以提出对指标新增的建议。

       本研究预计进行2-3轮,每轮咨询结束后,我们会汇总分析其他各位专家的意见,在下一轮咨询中给予反馈。为保证研究的进度,每一轮的咨询,期待您能在 1 周内回复问卷。若在问卷填写过程中您有任何疑问,可以随时与我们联系,再次感谢您对本研究的支持,祝您身体健康,工作顺利!

                                                                                                                               浙江大学医学院公共卫生学院

                                                                                                                                             2026年6 月30 日


第一部分专家个人信息表
您的性别:
您的年龄
您的文化程度:
您所在的单位类别属于:
5. 您从事现专业/领域的年限为_________
6. 您的职称/职务为__________
以下信息仅用作支付劳务费用使用
7. 姓名:______________________
8. 单位:_________________________________
9. 身份证号:_______________________________________
10. 开户行(具体到支行):__________________________________________
11. 银行卡号:_____________________________________________
12. 手机号:______________________________________
第二部分 创新药医保准入前及续约环节真实世界证据补充的优先领域识别指标体系
一、证据不确定性——识别哪些领域RCT证据不充分
1.试验设计局限性
1.1 随机化是否不可行(不伦理/无法设盲/缺乏资助
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重要性
可获得性
1.2 是否存在单臂试验/附条件批准(上市时仅有单臂数据,无对照RCT
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重要性
可获得性

2.人群代表性

2.1 RCT排除特殊人群(排除老年/共病/孕妇等

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重要性
可获得性
3.终点有效性

3.1 仅依赖替代终点(使用未经验证的生物标志物等替代临床硬终点(如总生存期)

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重要性
可获得性
3.2 随访时间不足以评估长期疗效(RCT研究的随访周期较短,不足以充分评估药物的长期临床结局(如总生存期、长期缓解率)或识别罕见、迟发的不良反应
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重要性
可获得性
4.使用模式差异
4.1 对照药不反映中国标准治疗(RCT对照为安慰剂或非中国方案
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重要性
可获得性
4.2 给药方案与临床实践差异(剂量/疗程/联合用药偏离试验方案
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重要性
可获得性
4.3  超说明书/超适应症使用(存在广泛的超适应症使用或滥用情况
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重要性
可获得性
5.经济性评价不确定性
5.1 模型参数敏感性(模型结果对关键参数的敏感性
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重要性
可获得性
5.2 预算影响可靠性(需基于真实患者规模和使用率预测对医保基金的影响
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重要性
可获得性
您认为该维度设置的指标是否能全面评估创新药证据不确定性?若否,还需要补充哪些指标?
您认为该维度设置的指标是否相互独立?若否,需要修改哪些指标?
您认为该维度设置的指标是否与创新药证据不确定性紧密相关?若否,需要修改哪些指标?
您是否有其他意见建议?

二、医保决策影响——评估RWE补充对医保决策和健康结局的预期影响

1.基金影响规模
1.1 年治疗费用
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重要性
可获得性
1.2 目标人群规模(创新药影响人群越大,基金支出越大
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重要性
可获得性
1.3 医保基金支出增长率(该药品纳入医保后,预计对统筹基金或专项基金支出增长的冲击程度
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重要性
可获得性
2.健康结局影响
2.1 疾病严重程度(治疗严重危及生命的药品/罕见病药品/尚无有效治疗手段的药品
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重要性
可获得性
2.2 治疗不可替代性(临床急需且无有效替代治疗方案,或现有疗法存在明显安全性/有效性缺陷
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重要性
可获得性
3.决策可变性
3.1 不确定性对决策的相关性(当前证据的不确定性是否是阻碍该药品准入、影响支付标准制定或导致续约失败的关键因素(即RWE能否解决这一关键决策障碍)
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重要性
可获得性
4.价值识别
4.1 RWE能否识别低价值药品(淘汰低效药品从而释放基金空间
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重要性
可获得性
4.2 RWE能否优化药品定价(精准定价使基金效率提升
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重要性
可获得性
5. 公平与可及性问题
5.1治疗可及性差异(不同地区、不同收入人群的使用率存在显著差异
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重要性
可获得性
您认为该维度设置的指标是否能全面评估RWE补充对医保决策的影响?若否,还需要补充哪些指标?
您认为该维度设置的指标是否相互独立?若否,需要修改哪些指标?
您认为该维度设置的指标是否与RWE补充对医保决策的影响紧密相关?若否,需要修改哪些指标?
您是否有其他意见建议?

三、证据生成可行性——评估RWD数据可及性和方法学成熟度

1. 病例与对照
1.1 病例与对照队列可识别(目标适应症患者在现有数据源中具有特异性的疾病编码或临床特征标记,且能够提取到符合研究要求的外部对照组数据
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重要性
可获得性
2.样本量与数据
2.1样本量是否足够(在合理时间内,能够收集到足够数量的病例和对照,以满足统计分析的效力要求
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重要性
可获得性
3.数据质量
3.1 协变量和结局数据可用性(评估现有数据库中,关键的患者特征(协变量)和研究结局(如生存率、成本)数据是否完整、可用
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重要性
可获得性
3.2 专业团队支撑(评估是否有足够的专家(临床、方法学、数据分析)来开展这项研究
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重要性
可获得性
3.3 研究方法成熟(有成熟的统计学方法(如倾向评分匹配、目标试验模拟等)来处理混杂偏倚,确保研究结果的稳健性
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重要性
可获得性
您认为该维度设置的指标是否能全面评估RWE证据生成可行性?若否,还需要补充哪些指标?
您认为该维度设置的指标是否相互独立?若否,需要修改哪些指标?
您认为该维度设置的指标是否与RWE证据生成可行性紧密相关?若否,需要修改哪些指标?
您是否有其他意见建议?
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