基本药物目录中肿瘤治疗药物多维度评价指标体系构建\n——第一轮德尔菲（Delphi）专家咨询问卷\n

尊敬的专家：您好！我们正在开展《基于多维度评价模型的基本药物目录中肿瘤治疗药物遴选策略研究——广西区域专家视野下的实证研究》，拟构建适用于基本药物目录遴选与动态调整的肿瘤治疗药物多维度评价指标体系。本问卷为匿名专家咨询，预计用时25~35分钟；您的作答将编号脱敏，仅用于本研究统计分析，报告中不披露您的个人身份与单条原始评分，您可随时退出。
指标体系说明：以国家药品临床综合评价六维度框架为主线，融合ESMO-MCBS阈值化分级与ASCO-VF模块化赋分思路，初步拟定6个核心一级维度（A有效性、B安全性、C经济性、D创新性、E适宜性、F可及性）共28个二级指标，另设备选增设的一级维度G区域适配性（含G1~G4共4个二级指标），是否纳入由本轮专家意见决定。
评分方法：①重要性采用5级评分，5=非常重要、4=重要、3=一般重要、2=不太重要、1=很不重要；②数据可获得性采用5级评分，5=极易获得且来源权威、4=较易获得、3=一般、2=较难获得、1=几乎无法获得；③处理意见请选择保留/修改/删除。各二级指标的操作化定义与主要数据来源见每部分题目前的说明文字。若某指标超出您的专业范围，请在重要性栏选择“无法判断”。
联系方式：广西医科大学 李如璐18276024543（导师：黄其春教授）
1、我已阅读并理解上述说明，自愿参与本次专家咨询
第一部分　专家基本情况
2、您的性别
3、您的年龄
4、您的最高学历
5、您的专业技术职称
6、您的专业方向（可多选）
7、您现工作单位的类型
8、您工作单位所在地区
10、您从事本专业工作的年限
11、您对《国家基本药物目录》管理政策的熟悉程度
12、您是否曾参与国家/省级基本药物目录、医保目录或医疗机构用药目录的遴选/评审工作
13、您每年参与抗肿瘤药物临床使用或评价相关工作的频次
第二部分　专家权威程度与利益冲突
本部分用于计算专家权威系数Cr=（判断依据Ca+熟悉程度Cs）/2，请如实填写。
14、影响您作出判断的依据及程度（每行选择一项）
  • 影响大
  • 影响中
  • 影响小
理论分析（大0.30/中0.20/小0.10）
实践经验（大0.45/中0.35/小0.20）
参考国内外同行意见或公开资料（大0.15/中0.10/小0.05）
主观直觉判断（大0.10/中0.05/小0.00）
15、您对本课题涉及内容（基本药物目录、抗肿瘤药物评价）的熟悉程度
16、近3年内，您与医药企业之间可能影响本评价的利益关系（请如实披露，可多选；存在利益关系不影响您作为专家的资格，课题组将在相关品种分析中作敏感性处理）
第三部分　一级指标（评价维度）咨询
说明：A~F为国家药品临床综合评价确立的六个维度，原则上予以保留，仍请您评价其重要性；G区域适配性为本研究结合广西区域实际提出的候选增设维度，请在处理意见中明确是否主张纳入。
18、请对以下一级维度的重要性进行评价
  • 很不重要
  • 不太重要
  • 一般重要
  • 重要
  • 非常重要
A 有效性
B 安全性
C 经济性
D 创新性
E 适宜性
F 可及性
G 区域适配性（备选增设·广西）
19、请对以下一级维度所需数据的可获得性进行评价
  • 几乎无法获得
  • 较难获得
  • 一般
  • 较易获得
  • 极易获得且来源权威
A 有效性
B 安全性
C 经济性
D 创新性
E 适宜性
F 可及性
G 区域适配性（备选增设·广西）
20、请对以下一级维度给出处理意见
  • 保留
  • 修改
  • 删除
A 有效性
B 安全性
C 经济性
D 创新性
E 适宜性
F 可及性
G 区域适配性（备选增设·广西）
21、对一级指标体系的补充建议（如增设维度、更名、合并）
第四部分　二级指标咨询（本轮重点）
说明：每部分题目前先列出该维度各二级指标的操作化定义与主要数据来源，请对照其后的评分表作答。各评分表中行标题为指标编号与名称，与本部分说明中的编号一一对应。
维度A　有效性：指标定义与数据来源
A1 净生存获益幅度：与标准治疗相比的OS/DFS绝对延长幅度；是否达到ESMO-MCBS临床有意义获益阈值（治愈性A/B级、非治愈性4/5级）。OS不成熟时以替代终点折算并降一档记（数据来源：说明书、III期RCT原文、ESMO-MCBS记分卡、Meta分析）
A2 替代终点与有效率：PFS延长、ORR、pCR等替代终点改善幅度，及随访成熟度、置信区间与获益稳定性（数据来源：NMPA审评报告、RCT原文、系统评价）
A3 证据质量与指南推荐级别：研究设计质量（III期、多中心、双盲、样本量）及CSCO/NCCN等权威指南推荐等级（数据来源：CSCO/NCCN指南、Cochrane系统评价、NMPA公开信息）
A4 生活质量与症状缓解：是否有经量表验证的健康相关生活质量改善、症状缓解或住院减少证据（数据来源：RCT的QoL子研究、PRO报告、HTA报告）
A5 治疗线位与不可替代性：是否为根治性/一线治疗关键用药；是否存在疗效相当的同类可替代品种（数据来源：CSCO指南治疗路径、NMPA批准适应症与线位）
22、有效性——重要性评分
  • 很不重要
  • 不太重要
  • 一般重要
  • 重要
  • 非常重要
A1 净生存获益幅度
A2 替代终点与有效率
A3 证据质量与指南推荐级别
A4 生活质量与症状缓解
A5 治疗线位与不可替代性
23、有效性——数据可获得性评分
  • 几乎无法获得
  • 较难获得
  • 一般
  • 较易获得
  • 极易获得且来源权威
A1 净生存获益幅度
A2 替代终点与有效率
A3 证据质量与指南推荐级别
A4 生活质量与症状缓解
A5 治疗线位与不可替代性
24、有效性——处理意见
  • 保留
  • 修改
  • 删除
A1 净生存获益幅度
A2 替代终点与有效率
A3 证据质量与指南推荐级别
A4 生活质量与症状缓解
A5 治疗线位与不可替代性
维度B　安全性：指标定义与数据来源
B1 严重不良反应与致死性毒性：≥3级不良反应发生率、致死性毒性报告、说明书黑框警告的有无与数量（数据来源：说明书、NMPA/FDA/EMA安全信息、药物警戒通报）
B2 不良反应可防可控性：毒性能否通过预处理、剂量调整、血药浓度监测或规范路径预防和控制；本地机构是否具备管理能力（数据来源：CSCO不良反应管理指南、说明书、机构调研）
B3 特殊人群用药安全性：肝肾功能不全、老年人、儿童、妊娠哺乳期的安全性数据与剂量调整信息是否充分（数据来源：说明书特殊人群项、群体药动学研究）
B4 长期与迟发毒性风险：心脏毒性、间质性肺病、二次肿瘤、神经毒性等迟发/累积毒性的发生率与可逆性（数据来源：长期随访研究、安全性汇总分析、不良反应监测库）
25、安全性——重要性评分
  • 很不重要
  • 不太重要
  • 一般重要
  • 重要
  • 非常重要
B1 严重不良反应与致死性毒性
B2 不良反应可防可控性
B3 特殊人群用药安全性
B4 长期与迟发毒性风险
26、安全性——数据可获得性评分
  • 几乎无法获得
  • 较难获得
  • 一般
  • 较易获得
  • 极易获得且来源权威
B1 严重不良反应与致死性毒性
B2 不良反应可防可控性
B3 特殊人群用药安全性
B4 长期与迟发毒性风险
27、安全性——处理意见
  • 保留
  • 修改
  • 删除
B1 严重不良反应与致死性毒性
B2 不良反应可防可控性
B3 特殊人群用药安全性
B4 长期与迟发毒性风险
维度C　经济性：指标定义与数据来源
C1 日均/每疗程治疗费用：按标准化剂量计算的日均或每周期费用，与同类同适应症药品的相对水平（数据来源：广西采购平台挂网/中标价、医保支付标准）
C2 成本—效用证据：已发表ICER与我国支付意愿阈值（约1~3倍人均GDP）的比较；无研究时可否推定（数据来源：药物经济学文献、HTA报告）
C3 预算影响与基金可承受性：按目标适应症人群测算的年度预算影响额及占区域医保基金支出比重（数据来源：流行病学数据、医保年度报告、预算影响分析）
C4 患者自付负担与援助：医保报销后患者自付金额及占居民可支配收入比重；是否有患者援助项目（PAP）（数据来源：医保报销政策、PAP项目公开信息）
C5 国产替代与降价空间：是否已有生物类似药或过评仿制药；是否纳入或可能纳入集中带量采购（数据来源：NMPA批准信息、一致性评价目录、集采中选结果）
28、经济性——重要性评分
  • 很不重要
  • 不太重要
  • 一般重要
  • 重要
  • 非常重要
C1 日均/每疗程治疗费用
C2 成本—效用证据
C3 预算影响与基金可承受性
C4 患者自付负担与援助
C5 国产替代与降价空间
29、经济性——数据可获得性评分
  • 几乎无法获得
  • 较难获得
  • 一般
  • 较易获得
  • 极易获得且来源权威
C1 日均/每疗程治疗费用
C2 成本—效用证据
C3 预算影响与基金可承受性
C4 患者自付负担与援助
C5 国产替代与降价空间
30、经济性——处理意见
  • 保留
  • 修改
  • 删除
C1 日均/每疗程治疗费用
C2 成本—效用证据
C3 预算影响与基金可承受性
C4 患者自付负担与援助
C5 国产替代与降价空间
维度D　创新性：指标定义与数据来源
D1 机制/靶点首创性：是否为first-in-class新靶点、新机制药物，或国内首个获批该适应症的品种（数据来源：NMPA审评报告、药学数据库、原始文献）
D2 国产自主创新属性：是否为国产化学药1类/生物制品1类新药，是否拥有自主知识产权（数据来源：NMPA批准信息、专利检索）
D3 未满足需求填补程度：是否填补基本药物目录或临床治疗中的空白瘤种、空白线位、空白人群（数据来源：本研究癌种覆盖对照表、指南推荐对照）
D4 专利状态与仿制前景：化合物/工艺专利剩余期限，是否已过专利期及仿制上市可预期时间（数据来源：专利检索、NMPA上市药品目录集）
31、创新性——重要性评分
  • 很不重要
  • 不太重要
  • 一般重要
  • 重要
  • 非常重要
D1 机制/靶点首创性
D2 国产自主创新属性
D3 未满足需求填补程度
D4 专利状态与仿制前景
32、创新性——数据可获得性评分
  • 几乎无法获得
  • 较难获得
  • 一般
  • 较易获得
  • 极易获得且来源权威
D1 机制/靶点首创性
D2 国产自主创新属性
D3 未满足需求填补程度
D4 专利状态与仿制前景
33、创新性——处理意见
  • 保留
  • 修改
  • 删除
D1 机制/靶点首创性
D2 国产自主创新属性
D3 未满足需求填补程度
D4 专利状态与仿制前景
维度E　适宜性：指标定义与数据来源
E1 给药途径与便利性：口服优先；能否在门诊/日间病房给药；输注时长与是否需住院（数据来源：说明书用法用量、临床路径）
E2 剂型规格与儿童剂型：规格是否便于剂量调整；是否具备儿童适宜剂型与准确分剂量条件（数据来源：说明书、NMPA儿童用药信息）
E3 储存运输条件：是否需冷链（2~8℃）、遮光等特殊条件；基层机构储运可行性（数据来源：说明书贮藏项、机构调研）
E4 前置检测配套要求：用药前是否必须基因检测或PD-L1、BRCA、MSI等检测，及其在各级机构可获得性与费用（数据来源：说明书、CSCO分子检测指南、检测费用调研）
E5 使用条件与管理要求：是否需住院或静脉集中配置、心电监护、预处理、特殊输注装置；是否属特殊管理药品（数据来源：说明书、静脉配置规范、特殊药品管理规定）
34、适宜性——重要性评分
  • 很不重要
  • 不太重要
  • 一般重要
  • 重要
  • 非常重要
E1 给药途径与便利性
E2 剂型规格与儿童剂型
E3 储存运输条件
E4 前置检测配套要求
E5 使用条件与管理要求
35、适宜性——数据可获得性评分
  • 几乎无法获得
  • 较难获得
  • 一般
  • 较易获得
  • 极易获得且来源权威
E1 给药途径与便利性
E2 剂型规格与儿童剂型
E3 储存运输条件
E4 前置检测配套要求
E5 使用条件与管理要求
36、适宜性——处理意见
  • 保留
  • 修改
  • 删除
E1 给药途径与便利性
E2 剂型规格与儿童剂型
E3 储存运输条件
E4 前置检测配套要求
E5 使用条件与管理要求
维度F　可及性：指标定义与数据来源
F1 医保覆盖与支付限制：是否纳入国家医保目录；甲/乙类；限定支付范围（限定适应症、二线以上等）（数据来源：国家医保药品目录、医保限定支付政策）
F2 医疗机构配备情况：在三级、二级及基层医疗机构的配备率与实际可获得性（数据来源：配备调研、采购平台数据、医院用药目录）
F3 供应保障与短缺风险：近年是否为短缺或易短缺药品；生产批文数量、原料与产能稳定性（数据来源：短缺药品清单、NMPA批文库、阳光采购平台）
F4 城乡与区域可及公平性：县域、农村地区是否同样可获得；是否纳入门诊慢特病保障（数据来源：慢特病病种目录、区域配备调研、自付测算）
F5 政策衔接顺畅度：与集采、医保谈判、双通道、基药配备金额占比考核等政策的衔接情况（数据来源：集采文件、谈判结果、基药配备管理文件）
37、可及性——重要性评分
  • 很不重要
  • 不太重要
  • 一般重要
  • 重要
  • 非常重要
F1 医保覆盖与支付限制
F2 医疗机构配备情况
F3 供应保障与短缺风险
F4 城乡与区域可及公平性
F5 政策衔接顺畅度
38、可及性——数据可获得性评分
  • 几乎无法获得
  • 较难获得
  • 一般
  • 较易获得
  • 极易获得且来源权威
F1 医保覆盖与支付限制
F2 医疗机构配备情况
F3 供应保障与短缺风险
F4 城乡与区域可及公平性
F5 政策衔接顺畅度
39、可及性——处理意见
  • 保留
  • 修改
  • 删除
F1 医保覆盖与支付限制
F2 医疗机构配备情况
F3 供应保障与短缺风险
F4 城乡与区域可及公平性
F5 政策衔接顺畅度
维度G　区域适配性（备选增设·广西）：指标定义与数据来源
G1 与广西高发癌种匹配度：目标适应症是否属广西高发或高死亡癌种（肝癌、鼻咽癌、肺癌、乳腺癌、结直肠癌、宫颈癌等），可覆盖人群规模（数据来源：广西肿瘤登记年报、中国肿瘤登记年报、GLOBOCAN）
G2 本地机构规范使用能力：广西各级医疗机构（尤其县级及以下）是否具备规范处方、不良反应处置与监护能力（数据来源：区域配备调研、机构能力基线、药事质控数据）
G3 本地疾病负担改善潜力：按本地发病率与可及人群测算的可归因生命年或生命质量改善潜力（数据来源：广西肿瘤负担数据、模型测算）
G4 与基药配备政策契合度：与广西1+X用药模式、各级基药配备金额占比要求是否协调；是否易纳入区域优先配备目录（数据来源：桂卫药政发〔2019〕1号、桂卫医发〔2020〕18号）
40、区域适配性（备选增设·广西）——重要性评分
  • 很不重要
  • 不太重要
  • 一般重要
  • 重要
  • 非常重要
G1 与广西高发癌种匹配度
G2 本地机构规范使用能力
G3 本地疾病负担改善潜力
G4 与基药配备政策契合度
41、区域适配性（备选增设·广西）——数据可获得性评分
  • 几乎无法获得
  • 较难获得
  • 一般
  • 较易获得
  • 极易获得且来源权威
G1 与广西高发癌种匹配度
G2 本地机构规范使用能力
G3 本地疾病负担改善潜力
G4 与基药配备政策契合度
42、区域适配性（备选增设·广西）——处理意见
  • 保留
  • 修改
  • 删除
G1 与广西高发癌种匹配度
G2 本地机构规范使用能力
G3 本地疾病负担改善潜力
G4 与基药配备政策契合度
第五部分　核心指标遴选与体系优化
43、您认为最终评价指标体系的二级指标数量以多少为宜
44、请将以下一级维度按对基本药物目录肿瘤治疗药物遴选的重要程度从高到低排序
45、若最终体系只能保留8个二级指标，您会保留哪8个（请填指标编号，如A1、C1）
46、您认为最应删除或合并的指标及理由
47、您认为还缺少哪些重要指标（请列名称、含义及数据来源）
第六部分　遴选决策规则意见
48、除加权总分排序外，您是否赞成设置一票否决式的底线（门槛）指标
49、若设置底线指标，您主张纳入哪些条目（可多选）
50、综合评分的分级方案，您倾向于哪种
51、目录内已收录但表现欠佳的品种，应依据什么启动调出评估（可多选）
52、如何看待创新性维度与基本药物保基本、广覆盖定位的关系（可多选）
第七部分　广西区域适配专题（本研究特色模块）
53、结合广西疾病负担，您认为应由基本药物优先保障的高发/重点癌种是（）
54、请对上一题所选癌种按优先级从高到低排序（仅拖动上一题已勾选的癌种，最多排6项；未勾选的癌种无需排序，保持原位即可；若上一题勾选了“其他”，请一并排序）
55、您认为2026年版目录39种抗肿瘤药在广西当前最突出的缺口是（）
56、广西基层医疗机构配备抗肿瘤基本药物的主要障碍是（）
57、在不改变国家基本药物目录的前提下，您认为自治区层面最有效的落地措施是（）
58、目录内品种在广西的优先配备序位，应主要依据什么（）
59、本研究在广西开展区域实证时，最可行的数据来源有哪些（可多选）
第八部分　问卷评价与下一轮参与意向
60、请对本轮问卷进行总体评价
  • 很好
  • 较好
  • 一般
  • 较差
  • 很差
问卷结构的合理性
指标表述的清晰度
指标覆盖的全面性
61、您是否愿意继续参加第二轮专家咨询（含AHP层次分析法赋权）
62、您的联系方式（手机号或邮箱；由课题组单独存档并另行编号，仅用于第二轮联络与反馈本人上轮评分，不与本卷作答内容合并分析；姓名可不填）
63、您对本研究的总体建议（最应关注与最应避免的方面）
问卷到此结束，衷心感谢您的指导与支持！
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